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重大突破！心臟組織精準(zhǔn)靶向，堯景基因破局小核酸肝外遞送

2025-03-03

近年來，小核酸治療技術(shù)異軍突起，潛力無限，成為全球生物醫(yī)藥的焦點(diǎn)。小核酸制藥界通過化學(xué)修飾迅速解決了降解和免疫原性問題，但是肝外遞送依然是小核酸藥物拓展應(yīng)用的最大障礙！

在“第四屆?熱景生物生命科學(xué)青年博士論壇”上，北京堯景基因技術(shù)有限公司李剛博士首次公開了堯景基因小核酸藥物肝外靶向遞送技術(shù)的進(jìn)展。堯景基因致力于提供一流遞送解決方案，研發(fā)突破性肝外靶向遞送技術(shù)平臺，已經(jīng)實現(xiàn)心臟、肌肉以及脂肪細(xì)胞等多個部位的遞送。李剛博士重點(diǎn)介紹了公司STT- Cardio?心臟靶向小核酸藥物遞送平臺的相關(guān)研究進(jìn)展。

堯景基因基于多模態(tài)數(shù)據(jù)的深層挖掘，篩選出全球首個心肌細(xì)胞膜表面特異性高表達(dá)且可迅速內(nèi)化的受體X。基于該受體開發(fā)的AOC藥物，可將包括siRNA以及ASO在內(nèi)的多種藥物遞送至心臟組織。其中，siRNA偶聯(lián)藥物小鼠實驗?zāi)軌蜻_(dá)到>95%的心臟敲低效果（1-3 mg/kg），持續(xù)時間超過60天，與肝靶向標(biāo)桿L96持平，遠(yuǎn)超于同類技術(shù)。該技術(shù)平臺獨(dú)有的核心技術(shù)已經(jīng)用于企業(yè)自主知識產(chǎn)權(quán)的申報。STT- Cardio?平臺具有高效、長效、精準(zhǔn)、低毒的優(yōu)勢，有望為心臟靶點(diǎn)疾病提供更廣泛的治療策略，具有巨大的市場應(yīng)用潛力。

至此，STT- Cardio?心臟靶向遞送系統(tǒng)平臺的建設(shè)和舜景醫(yī)藥處于臨床研究中的全球首款心梗急救抗體藥SGC001、智源生物的AD抗體藥物組成了熱景生物圍繞心腦血管治療戰(zhàn)略的第一波成果。

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