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堯景基因|阿爾茲海默癥小核酸治療藥物靶點(diǎn)專(zhuān)利獲得授權(quán)
2025-08-15
近日,熱景生物參股公司北京堯景基因技術(shù)有限公司一項(xiàng)“抑制APP基因表達(dá)的 siRNA及其綴合物和應(yīng)用”專(zhuān)利正式獲得授權(quán),該專(zhuān)利是一項(xiàng)針對(duì)阿爾茨海默病治療的小核酸藥物專(zhuān)利。
目前全世界每年有1000萬(wàn)人被診斷出患有阿爾茨海默病,共有約5000萬(wàn)阿爾茨海默病和其它癡呆患者,給社會(huì)和家庭帶來(lái)了沉重的負(fù)擔(dān),相關(guān)成果獲得專(zhuān)利授權(quán),無(wú)疑為該疾病的治療帶來(lái)了新的曙光。
阿爾茨海默病,俗稱(chēng)老年癡呆癥,是最常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病,其發(fā)生與淀粉樣蛋白 β 斑塊和神經(jīng)原纖維纏結(jié)相關(guān),患者會(huì)出現(xiàn)遺忘,或視覺(jué)、語(yǔ)言、執(zhí)行、行為及運(yùn)動(dòng)功能障礙等癥狀,嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。深入研究發(fā)現(xiàn),人源 APP(Amyloid Precursor Protein)基因在該疾病中扮演著關(guān)鍵角色。該基因定位于染色體 21q21.3,含有 20 個(gè)外顯子,編碼淀粉樣前體蛋白,而 APP 膜蛋白分解產(chǎn)生的 β- 淀粉樣蛋白(Aβ)正是導(dǎo)致 阿爾茨海默病重要病理原因。
隨著衰老發(fā)生,APP 表達(dá)會(huì)被誘導(dǎo),使得 β 分泌酶上調(diào),從而加速 Aβ 的積累。研究發(fā)現(xiàn)過(guò)度表達(dá) APP 的轉(zhuǎn)基因小鼠還會(huì)發(fā)生血管活性信號(hào)的顯著改變,導(dǎo)致神經(jīng)血管功能障礙。而APP 的減少會(huì)使 Aβ 以及所有其他有毒 APP 代謝物同時(shí)減少,這將減輕與阿爾茨海默病相關(guān)的毒性環(huán)境并減緩疾病進(jìn)展。因此,通過(guò)靶向 APP 而減少 Aβ 的形成成為了藥物開(kāi)發(fā)的重點(diǎn)。
然而,目前靶向 APP 的療法面臨著諸多挑戰(zhàn)。免疫療法中,將藥物有效遞送到大腦是關(guān)鍵性問(wèn)題,其他療法則因毒性或副作用而在臨床試驗(yàn)中被終止?,F(xiàn)有針對(duì)阿爾茨海默病的特異性藥物,如乙酰膽堿抑制劑,只能對(duì)輕度至中度的阿爾茨海默病癥狀有所緩解,并沒(méi)有顯著治療作用。所以阿爾茨海默病仍存在患病人數(shù)多、臨床治療率低、現(xiàn)有藥物局限性等多方面未滿(mǎn)足的需求。
小核酸藥物在體內(nèi)的半衰期長(zhǎng),能實(shí)現(xiàn)半年或者一年一次給藥,患者依從性好,并且有望克服藥物遞送難、副作用多的難題。此次相關(guān)成果獲得專(zhuān)利授權(quán),為解決現(xiàn)有療法的困境提供了新的思路和方向,讓更多患者受益。
關(guān)于堯景基因
北京堯景基因技術(shù)有限公司是一家致力于基因治療領(lǐng)域創(chuàng)新藥物研發(fā)和轉(zhuǎn)化的生物高科技企業(yè)。圍繞疾病機(jī)制研究和創(chuàng)新藥研發(fā),已布局多條小核酸藥物管線(xiàn),并已經(jīng)取得突破性進(jìn)展。堯景基因基于其突破性遞送技術(shù),全力推進(jìn)小核酸創(chuàng)新藥的開(kāi)發(fā),以滿(mǎn)足全球患者未被滿(mǎn)足的臨床需求,為患者提供精準(zhǔn)、高效的治療方案。
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